近日，澳大利亞一位機(jī)器學(xué)習(xí)領(lǐng)域科技企業(yè)家，通過人工智能大模型自行設(shè)計(jì)腫瘤疫苗，救治自家患癌寵物犬的故事廣受關(guān)注。令人瞠目的不僅是“破局者”來自非生物醫(yī)學(xué)專業(yè)，還在于過去動(dòng)輒幾年甚至數(shù)十年的疫苗設(shè)計(jì)被極限縮短至幾個(gè)月。
“手搓”疫苗的過程大致分為三步，首先對(duì)犬的癌細(xì)胞進(jìn)行測(cè)序，然后讓蛋白設(shè)計(jì)大模型（AlphaFold）根據(jù)測(cè)序數(shù)據(jù)篩選推測(cè)出癌細(xì)胞表面的獨(dú)特蛋白質(zhì)抗原，最后針對(duì)獨(dú)特抗原設(shè)計(jì)mRNA疫苗，找機(jī)構(gòu)“代加工”，給犬注射后腫瘤就縮小了。
AI進(jìn)化飛速，但真的能完成如此高階的工作嗎？AI為什么能極限壓縮疫苗開發(fā)時(shí)間？AI是否會(huì)顛覆制藥產(chǎn)業(yè)？帶著這些問題，科技日?qǐng)?bào)記者3月22日采訪了業(yè)內(nèi)專家。
第一問：“手搓”疫苗或藥物目前可行嗎？
“成功具有偶然性?！比蚪】邓幬镅邪l(fā)中心數(shù)據(jù)科學(xué)部負(fù)責(zé)人、副主任研究員郭晉疆告訴科技日?qǐng)?bào)記者，從技術(shù)鏈條上看，“手搓”疫苗或藥物具有可行性，但這樣的模式本質(zhì)上是個(gè)體化、實(shí)驗(yàn)性的嘗試，而非標(biāo)準(zhǔn)化藥物研發(fā)路徑。
從報(bào)道的整個(gè)流程看，順利推進(jìn)離不開基因測(cè)序、抗原預(yù)測(cè)、mRNA設(shè)計(jì)和外包生產(chǎn)這些基本環(huán)節(jié)。郭晉疆認(rèn)為，疫苗研發(fā)時(shí)間被極致壓縮，一方面是應(yīng)用AI高效地串聯(lián)了上述環(huán)節(jié)，更重要的是其繞開了產(chǎn)業(yè)開發(fā)過程中最耗時(shí)的安全性與臨床驗(yàn)證。因此，目前這種模式不能推廣為可復(fù)制的醫(yī)療方案。
中科計(jì)算技術(shù)西部研究院研究員、圖靈—達(dá)爾文實(shí)驗(yàn)室副主任趙宇對(duì)此持相似觀點(diǎn)，他從另一個(gè)角度解釋“偶然性”。
“‘手搓’疫苗中通過使用AlphaFold，預(yù)測(cè)蛋白質(zhì)的3D靜態(tài)結(jié)構(gòu)，尋找靶向疫苗的‘零件圖紙’。但生物體內(nèi)的疾病機(jī)制遠(yuǎn)非靜態(tài)結(jié)構(gòu)能體現(xiàn)的，需要?jiǎng)討B(tài)地、系統(tǒng)性研究?！壁w宇說，臨床上對(duì)于腫瘤的治療逐步開啟藥物聯(lián)用，就是動(dòng)態(tài)系統(tǒng)性研究的一個(gè)印證。因此，針對(duì)一個(gè)靶點(diǎn)就能產(chǎn)生腫瘤縮小的效果，存在一定的偶然性。
第二問：“手搓”疫苗或藥物能加快新藥創(chuàng)制嗎？
“AI現(xiàn)在已經(jīng)將傳統(tǒng)依賴實(shí)驗(yàn)和經(jīng)驗(yàn)的過程，轉(zhuǎn)變?yōu)榇笠?guī)模計(jì)算驅(qū)動(dòng)的篩選與設(shè)計(jì)?！惫鶗x疆說，通過對(duì)測(cè)序數(shù)據(jù)的快速解析、蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)以及抗原識(shí)別，AI在很短時(shí)間內(nèi)縮小篩選范圍，并優(yōu)化mRNA序列。這些工作過去需要在“低通量”的生物實(shí)驗(yàn)中進(jìn)行“試錯(cuò)”，而如今實(shí)現(xiàn)了計(jì)算的“高通量”篩選，時(shí)間能夠從幾年壓縮到數(shù)月。
既然AI已經(jīng)能大幅壓縮開發(fā)時(shí)間，為什么精準(zhǔn)針對(duì)疾病的新藥還在路上？
“新藥開發(fā)鏈條長(zhǎng)，篩選分子周期是醫(yī)藥研發(fā)的環(huán)節(jié)之一，新藥創(chuàng)制的核心是對(duì)疾病機(jī)制的破題?！壁w宇說，如果靶點(diǎn)不精準(zhǔn)或?qū)膊±斫庥衅睿瑑H用AI提升藥物合成的效率，那可能會(huì)產(chǎn)生“南轅北轍”的效果。
“未來真正實(shí)現(xiàn)‘手搓’疫苗或藥物，關(guān)鍵是要利用AI為復(fù)雜疾病找到正確的可干預(yù)‘網(wǎng)絡(luò)’?！壁w宇表示，優(yōu)先完成“理解疾病”的科學(xué)研究，才能引領(lǐng)后續(xù)分子快速設(shè)計(jì)、新藥源頭創(chuàng)新，為精準(zhǔn)藥物設(shè)計(jì)提供可遵循的“圖譜”，從而大大提高臨床驗(yàn)證的成功率。而提高新藥設(shè)計(jì)成功率，縮短驗(yàn)證周期正是讓新藥創(chuàng)制不斷接近“手搓”的關(guān)鍵。
第三問：AI會(huì)對(duì)醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)生顛覆性變革嗎？
“目前來看，AI已經(jīng)在藥物設(shè)計(jì)、靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和藥物動(dòng)力學(xué)研究預(yù)測(cè)等早期環(huán)節(jié)中帶來了顯著的效率提升，但還談不上對(duì)整個(gè)制藥行業(yè)的顛覆。”郭晉疆說，“AI正在重塑藥物研發(fā)流程，并推動(dòng)其向高效、個(gè)體化、精準(zhǔn)的方向發(fā)展。不過，目前尚未大規(guī)模改變整個(gè)制藥行業(yè)的基本運(yùn)行方式?！?/p>
摩根士丹利在2026年的“人工智能藥物發(fā)現(xiàn)”相關(guān)報(bào)告中提到，利用AI加速和優(yōu)化藥物合成，如分子設(shè)計(jì)、性質(zhì)預(yù)測(cè)等環(huán)節(jié)，已成為當(dāng)下AI制藥商業(yè)化的主力?！暗珗?bào)告同時(shí)認(rèn)為，解碼復(fù)雜疾病系統(tǒng)的能力是未來AI在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的核心應(yīng)用?！壁w宇說。
郭晉疆對(duì)此表示認(rèn)同，藥物成功的決定性因素仍在于對(duì)復(fù)雜生物機(jī)制的理解和臨床驗(yàn)證，這些環(huán)節(jié)依然高度依賴于長(zhǎng)期實(shí)驗(yàn)與真實(shí)世界的高質(zhì)量數(shù)據(jù)。
“用AI‘手搓’疫苗的個(gè)性化案例，或?qū)Ω淖儺?dāng)前醫(yī)藥創(chuàng)制同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)困局有一定啟示?！钡w宇強(qiáng)調(diào)，推動(dòng)AI的任務(wù)實(shí)現(xiàn)從“如何開發(fā)得更快”到“應(yīng)該開發(fā)什么”的轉(zhuǎn)變，才是藥物創(chuàng)新的關(guān)鍵。（張佳星）
（科技日?qǐng)?bào)北京3月22日電）
（責(zé)任編輯：蔡文斌）
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